阻塞性肥厚性心肌病变与心肌肌球蛋白抑制剂

肥厚型心肌病变Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) 是一种以心肌(尤其是左心室) 增厚为特征的心脏疾病，目前HCM被定调为基因突变的疾病，与HCM相关的肌小节蛋白基因突变会使得心肌 增厚及纤维化，阻碍血液流出心脏。 这种阻塞会导致各种症状，如呼吸急促、胸痛、头晕，甚至昏厥。 传统上，阻塞性HCM的治疗重点在于缓解症状和提高生活品质。 医生通常会利用β受体阻断剂 (Beta-blocker) 和钙通道阻断剂 (Calcium channel block) 等药物来帮助放松心肌并减少阻塞。 对于严重患者，可能会建议进行手术治疗，例如心室中隔心肌切除术手术(Septal myectomy) 或经皮冠状动脉酒精心肌栓塞术(Percutaneous transluminal septal myocardial ablation)，以去除多余的心肌组织并减轻左心室 出口阻塞。

阻塞性HCM的新治疗方法

心脏病学领域的进步为阻塞性HCM患者提供了创新的治疗方法。 其中一个突破是药物心肌肌球蛋白抑制剂Mavacamten 及 Aficamten的出现，这是一种专门针对HCM的潜在病理机制而设计的新型药物。 Mavacamten已率先于2022年获得美国食品药物管理局 (FDA) 批准，并将很快引入香港。 与主要关注症状管理的传统治疗不同，心肌肌球蛋白的抑制剂直接在细胞层面解决心肌异常增厚的问题，为患有这种疾病的患者带来了新的希望。

心肌肌球蛋白抑制剂：作用机制与功效

心肌肌球蛋白抑制剂透过调节心肌肌球蛋白(一种参与肌肉收缩的蛋白质)的功能来发挥作用。 透过抑制过度的肌球蛋白活性，心肌肌球蛋白抑制剂有助于减少心肌的过度收缩，从而减轻左心室出口阻塞并改善整体心脏功能。 临床试验证明，心肌肌球蛋白抑制剂可显著减轻阻塞性HCM患者的症状并提高运动能力。 与任何药物一样，心肌肌球蛋白抑制剂可能会对某些患者造成不良反应， 常见的副作用可能包括头晕和昏厥。 在极少数情况下，可能会发生更严重的副作用，例如心脏衰竭。 医生需要密切监测病人以确保治疗的成效和安全性。

总而言之，阻塞性肥厚型心肌病变是一种复杂的心脏疾病，需要仔细的管理和量身定制的治疗方法。 虽然传统疗法有助于控制症状，但心肌肌球蛋白抑制剂的出现代表了心脏病学领域的重大进步。 透过针对HCM的潜在病理机制，心肌肌球蛋白抑制剂解决疾病的根本原因并改善整体心脏功能，为患者带来了新的希望。

撰文者：心脏专科李健棠医生